摘要：目的 观察靶向治疗慢性粒细胞白血病(CML)慢性期患儿的疗效及安全性。方法 选取2014年1月1日-2017年12月31日在我院血液科确诊为初发CML慢性期的患儿共5例。其中,男1例,女4例,中位年龄10(6~11)岁,均予以口服伊马替尼300mg/(m^2·d)治疗。定期观察患儿临床表现、外周血象和分子生物学指标的变化,评估疗效,同时记录治疗期间不良反应发生情况。结果 5例患儿中,4例经伊马替尼规范治疗3个月后获得完全血液学反应(CHR),且在治疗12个月时均获得主要分子学反应(MMR)。1例不耐受伊马替尼,换用达沙替尼治疗1个月后获得CHR,4个月后融合基因定量检测达最佳疗效。结论 伊马替尼治疗儿童CML慢性期早期疗效确切,且不良反应较轻,耐受性好,较为安全。达沙替尼可使CML患儿达到更快、更深层次的缓解,在不耐受伊马替尼的情况下,可作为二线治疗选择。