基因编辑技术在细胞治疗中的研究进展

摘要：近年来,基因治疗领域捷报频传,在遗传疾病和肿瘤等疾病的治疗方面多个基因和细胞治疗药物获批上市,更有一批新药将在2~3年内上市,为患者带来革命性的治疗方案。相对于传统的外源基因导入的基因治疗策略而言,基因编辑技术能实现基因组片段高效而精确的修复、插入和剔除,有望显著提高基因治疗的持久性和安全性。以锌指核酸酶(zinc finger nuclease, ZFNs)、转录激活因子样效应核酸酶(transcription activator-like effector nuclease, TALEN)、规律成簇的间隔短回文重复CRISPR/Cas核酸酶(clustered regularly interspaced short palindromic repeats/CRISPRassociated systems, CRISPR/Cas)为代表的基因编辑技术蓬勃发展为细胞治疗领域带来开创性突破。该文将重点回顾基因编辑技术应用于细胞治疗的不同策略,探讨其在细胞治疗中的特点、应用前景、机遇和挑战,以期为基因编辑技术向细胞治疗的临床转化提供参考。