摘要：目的:观察艾曲泊帕治疗成人原发免疫性血小板减少症(ITP)的疗效及安全性。方法:回顾性分析在我院住院应用艾曲泊帕治疗的75例ITP患者的临床资料。结果:(1)75例患者中男25例、女50例,中位年龄44(19~66)岁,治疗前血小板计数(PLT)中位值13(1~66)×10~9/L,治疗后第2周、第4周、第3个月及第6个月PLT中位值分别为29(1~286)×10~9/L、57(3~616)×10~9/L、67(3~300)×10~9/L、92(10~397)×10~9/L,明显高于治疗前PLT水平(均P=0.00);治疗总有效率81.33%(61/75例);PLT≥30×10~9/L的中位时间为14(3~42)d。(2)不同艾曲泊帕剂量组间的体重或BMI水平比较发现均不影响药物的起效剂量,P>0.05。36例患者既往接受重组人血小板生成素(rhTPO)治疗(11例为rhTPO治疗有效),结果显示rhTPO治疗是否有效不影响艾曲泊帕的疗效,P>0.05;另外,艾曲泊帕的疗效在不论血小板抗体阳性与否以及巨核细胞数目增多或正常组间比较,均差异无统计学意义,总有效率分别为81.82%vs 75.00%、87.88%vs 76.19%,均P>0.05。(3)肝脏转氨酶及胆红素升高为最常见的艾曲泊帕治疗相关不良反应,经治疗后均恢复正常或回至基线水平;期间发生血小板升高相关脑梗死1例。结论:艾曲泊帕对于ITP患者有效率高,为快速提升PLT水平、降低出血风险,推荐成人患者可选50mg剂量起始,同时联合预防性保肝治疗。但艾曲泊帕停药后维持作用时间短暂、费用较昂贵。